Gentherapie voor netvliesdegeneratie

Bij muizen werkt het al

RNAi blokkeert overmatige werking van gen dat retinitis pigmentosa veroorzaakt

Een netvlies dat is aangetast door retinitis pigmentosa. Aan de buitenrand zijn overmatige pigmentafzettingen zichtbaar, teken dat het netvlies daar niet meer werkt.

Retinitis pigmentosa is een verzamelnaam van erfelijke afwijkingen waardoor het netvlies in het oog langzaam steeds verder achteruit gaat, onder meer door overmatige pigmentafzetting. In de ernstigste gevallen begint het met nachtblindheid, kokervisie en tenslotte bijna volledige blindheid.

Het oog leent zich relatief makkelijk voor gentherapie, omdat je er van buitenaf bij kan en het tamelijk geïsoleerd ligt van de rest van het lichaam. Ingebrachte genen verspreiden zich daarom niet makkelijk door de rest van het lichaam.

Onderzoekers van de universiteiten van Utah en Florida beschrijven in PNAS hoe ze bij muizen ingepakt RNAi injecteerden in het netvlies van het oog. RNAi is een stukje genetisch materiaal dat in staat is specifiek de werking van een gen te blokkeren. Bij de muizen was de oorzaak van hun netvliesdegeneratie dat één defect gen juist veel te actief is. Dit lijkt op het mechanisme waardoor sommige vormen van retinitis pigmentosa bij mensen blindheid veroorzaken.

Dat dit ene defecte gen niet meer werkt zien de onderzoekers niet als een bezwaar, aangezien er in het menselijke netvlies meerdere genen zijn die ongeveer dezelfde functie vervullen.

Het probleem bij gentherapie is vaak, dat ingebrachte genen van het begin af aan niet actief worden of al snel hun werking verliezen. Het ingepakte RNAi bleek in dit geval echter goed in de staafjes (de meest lichtgevoelige cellen in het netvlies) door te dringen, en zelfs een jaar later nog werkzaam te zijn.

Het gaat wel om een ‘muismodel’ van deze ziekte: de muizen zijn een genetisch gemanipuleerde variant die speciaal ontworpen is om deze ziekte te krijgen. Toepassing bij de mens is daarom nog ver weg.

Long-term RNA interference gene therapy in a dominant retinitis pigmentosa mouse model, Li Jiang e.a., Proceedings of the National Academy of Sciences, 31 oktober
http://www.pnas.org/

Arnout JASPERS

Bron: http://www.npowetenschap.nl/?npo_cc_skip_wall=1&npo_cc=na&npo_rnd=999545167, 1 november 2011

Delen
Share on Facebook0Tweet about this on Twitter0Share on Google+0Share on LinkedIn0Email this to someonePrint this page

  1. Verlies van perifeer gezichtsvermogen (zicht om zich heen)29-12-2018 08:12:40
  2. Kinderen krijgen als je een ‘genetisch defect’ hebt?18-06-2017 03:06:27
  3. ‘Vertrouw me, mama. Geef me een kans’24-03-2017 09:03:08
  4. Wereld brailledag: Retinitis pigmentosa04-01-2017 09:01:41
  5. Oogziekte retinitis pigmentosa: Verlies kegeltjes & staafjes07-01-2016 10:01:18
  6. Tunnelzicht: Verlies van het perifeer gezichtsvermogen19-12-2015 02:12:10
  7. Werkstuk “Retinitis Pigmentosa”24-09-2015 09:09:26
  8. Bionisch oog laat de blinden weer zien24-09-2015 09:09:37
  9. Blinde man kan weer zien dankzij chip24-09-2015 09:09:37
  10. Oorzaak erfelijke oogziekte gevonden24-09-2015 09:09:37
  11. Bionisch oog laat blinden weer zien24-09-2015 09:09:37
  12. Blinden zien door digitale beeldsensor in oog24-09-2015 09:09:37
  13. Chip laat blinden weer zien24-09-2015 09:09:37
  14. Opzienbarend middel tegen ‘kokerblindheid’24-09-2015 09:09:37
  15. Blind en toch zien24-09-2015 09:09:37
  16. Bionisch oog doet blinden weer zien24-09-2015 09:09:37
  17. Eiwitten tegen blindheid: eerst zien, dan geloven24-09-2015 09:09:37
  18. Prothese voor mensen met RP24-09-2015 09:09:37
  19. Prijs voor onderzoek Nachtzichtbril24-09-2015 09:09:37
  20. ‘En de blinden zullen zien …’24-09-2015 09:09:37
  21. Chemisch goedje laat blinde muis (tijdelijk) weer zien24-09-2015 09:09:37
  22. Kokerblinden hopen op Cuba24-09-2015 09:09:37
  23. Video: Labyrint napraatsessie 21 maart 2012 – Blind en toch zien24-09-2015 09:09:37
  24. Techneuten bouwen implantaat voor blinden24-09-2015 09:09:37
  25. Niet meer blind door spuitje24-09-2015 09:09:37
  26. Het leven zien door een koker24-09-2015 09:09:37
  27. Retinitis Pigmentosa (RP)24-09-2015 09:09:37
  28. Bionisch oog laat blinden (beetje) zien24-09-2015 09:09:37
  29. Mogelijk therapie tegen blindheid24-09-2015 09:09:37
  30. Woordenboek retinitis pigmentosa24-09-2015 09:09:37
  31. Gentherapie voor netvliesdegeneratie24-09-2015 09:09:37
  32. Britse patiënten krijgen elektronisch implantaat op netvlies24-09-2015 09:09:37
  33. Kan de wetenschap blinden weer doen zien?24-09-2015 09:09:37
  34. Ik zie, ik zie …24-09-2015 09:09:37
  35. Het licht zien met unieke prothese24-09-2015 09:09:37
  36. Bionisch oog brengt hoop voor bijna blinden24-09-2015 09:09:37
  37. Mozaïeksubsidie ook voor onderzoek Retinitis Pigmentosa24-09-2015 09:09:37
  38. Blinde kan weer zien24-09-2015 09:09:37
  39. Blinde kan zien door fotocameratechniek24-09-2015 09:09:37
  40. Eerste bionisch oog te koop24-09-2015 09:09:37
  41. Bionisch oog laat blinden weer zien24-09-2015 09:09:37
  42. Oogimplantaten: nieuwe hoop voor blinden24-09-2015 09:09:37
  43. Bedrijf krijgt Europese goedkeuring voor ‘kunstoog’24-09-2015 09:09:37
  44. Bionisch oog Innovatie van het Jaar24-09-2015 09:09:36
  45. Eerste ‘bionische oog’ krijgt FDA-goedkeuring24-09-2015 09:09:36
  46. Mooi moment: blinde man kan na 33 jaar weer zien24-09-2015 09:09:36
  47. Video: Bionisch oog laat blinden weer zien24-09-2015 09:09:36
  48. Nieuw inzicht in ontstaan oogziekte24-09-2015 09:09:36
  49. Verslag symposium Retinachip24-09-2015 09:09:36
  50. Wat zie je op een feest met Retinitis Pigmentosa?24-09-2015 09:09:36
  51. Bionisch oog moet blinde Amerikanen weer doen zien24-09-2015 09:09:36
  52. 16 ex-blinden ‘zien’ elkaar in Amsterdam met Retinachip24-09-2015 09:09:36
  53. Hoge verwachtingen Retinachip onterecht24-09-2015 09:09:36
  54. Milde mutatie tast alleen het netvlies aan24-04-2015 07:04:43
  55. Blind door Retinitis Pigmentosa: Opnieuw kunnen zien?03-01-2015 12:01:37
  56. CBeebies toont mensen met een visuele handicap11-04-2014 09:04:08
  57. “Voor de mensen die kijken. En die ook blind zijn”10-03-2014 08:03:09
  58. Annee in themaspecial Oog in Beeld28-02-2012 01:02:51
  59. ‘Slechtziendheid beïnvloedt je leven volledig’09-02-2012 04:02:32
  60. Denk vooral niet dat je niets meer kunt als je slecht ziet31-01-2012 03:01:40
  61. Ogen van veertienjarige Cubaanse zien zienderogen beter08-06-2011 08:06:54
  62. Cubaanse dokter te gast in Mol08-06-2011 08:06:35
  63. Piet Maasland (63): Genade om in overgave te leven07-06-2011 08:06:22
  64. Blinde Nicole Wellens genomineerd als Vrouw van het Jaar05-06-2011 01:06:46
  65. Ik droom ervan mijn zoon ooit nog te zien05-06-2011 01:06:45
  66. Ook twee broers hebben oogziekte05-06-2011 10:06:16
  67. Ann Bastiaens uit Vroenhoven vecht voor de vervoer van slechtzienden29-05-2011 12:05:49
  68. Bijna blinde kinesiste schakelt Ombudsjan in29-05-2011 12:05:00
  69. Onder het mes in Cuba27-05-2011 06:05:28
  70. Onderzoekers vinden veroorzaker oogziekte27-05-2011 05:05:57
  71. Vitamine A-therapie bij retinitis pigmentosa effectief27-05-2011 02:05:48

Laatst bijgewerkt op 25 september 2015 – 21:12