Genenkuur helpt blinde kinderen zien

Gentherapie laat kinderen die zo goed als blind zijn, weer zien. Dat hielp een Gentse oogarts te bewijzen. Nu begint hij aan een proef met kleuters.

BRUSSEL

Twaalf (bijna) blinde mensen, onder wie Yannick Duwé (10) en een andere Belgische jongen (11), zien na een injectie met genezende genen beter dan voorheen, rapporteren hun artsen deze week in het medische blad The Lancet. Hun netvlies, dat voordien nauwelijks op lichtprikkels reageerde, werd door de inspuiting van een paar miljard gezonde genen – genen die de proefpersonen door een aangeboren genetisch defect zelf niet bezitten – ruim honderd keer gevoeliger. Zij zijn nu voor het eerst in hun leven in staat om zonder hulp hun weg in een doolhof te vinden, zelfs bij gedimd licht.

‘De verbetering houdt inmiddels een tot twee jaar aan’, zegt een tevreden Bart Leroy, de oftalmoloog die vanuit de dienst Oogziekten van het UZ Gent twee bijna blinde kinderen naar de artsen in Philadelphia doorverwees en hun vorderingen opvolgt.

De gentherapie die in Philadelphia werd getest, is gericht tegen de ziekte van Leber (voluit congenitale amaurose van Leber of LCA). Dat is een vorm van netvliesblindheid die voorkomt bij ruim de helft van alle blind of zeer slechtziend geboren kinderen.

Door een erfelijke fout in een van hun genen zijn onderdelen van hun netvlies om contrast en kleuren te zien, onderontwikkeld of inactief. Daardoor zijn de kinderen vanaf hun geboorte slechtziend en worden ze al rond hun dertigste volledig blind.

Bij de groep die in Philadelphia werd behandeld, was het gen RPE65, dat instaat voor de recyclage van vitamine A in het netvlies, beschadigd. Dat leidt tot een vitamine A-tekort in de lichtreceptoren van het netvlies, die daardoor niet of ondermaats beelden naar de hersenen doorgeven.

Met behulp van een onschadelijk gemaakt verkoudheidsvirus spoten oogchirurgen in Philadelphia in 2007 en 2008 bij twaalf proefpersonen miljarden goed werkende kopieën van dat RPE65-gen in de cellen van het netvlies, in hun slechtste oog. De bedoeling was dat die genen zouden aanslaan, vitamine A recycleren en lichtreceptoren activeren die tot dusver werkloos in hun netvlies zaten.

Dat gebeurde, rapporteren de onderzoekers in The Lancet. De behandeling werd door alle patiënten, die in leeftijd varieerden van 8 tot 44jaar, goed verdragen en leidde bij elkeen tot een verbeterd zicht. Hun pupillaire lichtrespons (de samentrekking van de pupil als er licht in schijnt) werd wel honderd keer beter; een achtjarig Amerikaans jongetje haalde bijna dezelfde lichtgevoeligheid als die van normaal zienden.

‘Dat is onze voornaamste vaststelling, behalve dat de techniek veilig is: hoe jonger je begint te behandelen, hoe beter het uiteindelijke resultaat’, zegt Leroy. Het meeste vooruitgang maakten vier kinderen die werden behandeld toen ze 8, 9, 10 en 11 jaar oud waren; onder hen twee landgenootjes. Allemaal waren ze na de behandeling in staat om zonder hulp hun weg te vinden.

‘Niet alleen het zicht uit hun behandelde oog verbeterde,’ zegt Leroy, ‘ook hun niet behandelde oog leek beter te gaan werken. Kennelijk “leert” de visuele ervaring die het behandelde oog opdoet, het onbehandelde beter kijken -een vorm van plasticiteit van de hersenen waarnaar we verder onderzoek willen doen.’

In Vlaanderen worden elk jaar twee tot vier baby’s met de ziekte van Leber-LCA geboren. Behalve RPE65 zijn er nog tien andere genen bekend die bij beschadiging tot LCA leiden. In totaal zijn er tweehonderd tot driehonderd Belgische patiënten met LCA. Van hen komt een flink dozijn voor gentherapie in aanmerking -de voorwaarde is dat ze nog niet te oud zijn en dat hun netvlies nog in goede conditie is. Wie blind is door een andere aangeboren afwijking of blind werd na een ongeval of een infectie, kan niet worden geholpen met (deze vorm van) gentherapie.

Volgens Leroy is het succes van de studie een enorme opsteker voor het ontwikkelen van gentherapie tegen andere vormen van aangeboren blindheid. Het lab in Philadelphia heeft al plannen in die richting. Leroy: ‘Op de verlanglijst staan de Stargardt maculaire dystrofie, die een op de tienduizend jongvolwassenen blind maakt, en X-gebonden retinoschisis, die alleen jongens treft.’

Niet alleen in Philadelphia, ook in andere labs ter wereld wordt daaraan gewerkt, voorlopig alleen met dierproeven. Probleem is onder meer dat nog geen ideaal virus is gevonden om taxi te spelen voor het gen dat de ziekte van Stargardt kan verhelpen. ‘Dat gen is veel groter dan datgene wat LCA geneest, te groot om door een verkoudheidsvirus te worden getransporteerd.’

In afwachting worden de proeven met de ziekte van Leber voortgezet. De behandeling van een nieuwe reeks patiënten staat op stapel, deze keer zullen de proefpersonen nog jonger zijn dan Yannick Duwé was. ‘We beginnen vanaf drie jaar: hoe minder schade het netvlies heeft opgelopen, hoe beter.’ Ook deze keer verwijst Leroy kinderen uit het UZ Gent door naar de VS ‘en inmiddels is er ook samenwerking met het UZ Leuven.’

Gezien de goede resultaten zullen de nieuwe proefpersonen aan beide ogen worden behandeld. Yannick Duwé en het andere Belgische jongetje, die slechts aan een oog werden geopereerd, krijgen de kans om ook hun andere te laten behandelen.

Veerle BEEL, Hilde VAN DEN EYNDE

Bron: De Standaard, 29 oktober 2009

Delen
Share on Facebook0Tweet about this on Twitter0Share on Google+0Share on LinkedIn0Email this to someonePrint this page

  1. Jens kon voor even weer zien, maar is nu alsnog blind. ‘Vooral de sociale interactie met mijn familie mis ik’04-06-2019 06:06:09
  2. 28 miljoen euro voor Luiks oogimplantaat22-05-2019 05:05:42
  3. Na halve eeuw nog steeds geen geslaagde oogtransplantatie20-05-2019 05:05:05
  4. Weer zien bril met minicamera30-04-2019 06:04:32
  5. Audio: Prof. Dr. Bart Leroy – Netvliesaandoeningen en behandelingen19-04-2019 08:04:12
  6. LUMC-onderzoekers kweken netvliezen met nachtblindheid07-04-2019 06:04:40
  7. Nieuwe genetische therapie veelbelovend voor mensen met aangeboren netvliesblindheid21-02-2019 07:02:42
  8. Nieuwe gentherapie biedt hoop voor slechtzienden20-02-2019 07:02:18
  9. Blinde kan in toekomst kijken14-02-2019 09:02:37
  10. Hersenwetenschapper Xing Chen: ‘Zicht voor blinden is binnen bereik’11-02-2019 08:02:13
  11. Visuele prothese voor blinden, door Richard van Wezel08-01-2019 08:01:51
  12. Australische wetenschappers boeken succes met bionisch oog05-12-2018 10:12:03
  13. Eerste gentherapie zeldzame erfelijke netvliesaandoening28-11-2018 08:11:40
  14. Gentherapie voor oogaandoening17-11-2018 08:11:37
  15. Volgens de wetenschap kunnen doven straks horen en blinden zien27-10-2018 06:10:50
  16. Een digitale bril biedt zicht voor slechtzienden09-10-2018 06:10:26
  17. Wetenschappers komen met bionisch oog-prototype10-09-2018 09:09:47
  18. Bionisch oog uit de printer30-08-2018 06:08:06
  19. Onderzoek: Viagra kan Leeftijdgebonden Maculadegeneratie (LMD) remmen21-08-2018 06:08:46
  20. Bionisch oog Belgische primeur voor dienst Oogheelkunde17-08-2018 11:08:05
  21. “Tien jaar blind, maar nu zie ik opnieuw grote vormen”30-03-2018 06:03:30
  22. Video: Het einde van blindheid28-03-2018 08:03:10
  23. Blinde West-Vlaamse vrouw kan opnieuw gedeeltelijk zien dankzij “bionisch oog”28-03-2018 08:03:28
  24. Jeroen heeft al twee jaar een bionisch oog: ‘Door veel te trainen kan ik steeds meer’28-03-2018 08:03:05
  25. Jeroen heeft al twee jaar een bionisch oog: ‘Door veel te trainen kan ik steeds meer’27-03-2018 09:03:40
  26. ‘Hopelijk kan ik straks weer mijn kleinkinderen zien’27-03-2018 08:03:24
  27. UZ laat blinde zien dankzij bionisch oog27-03-2018 07:03:33
  28. Na tien jaar blindheid weer licht zien door ‘bionisch oog’27-03-2018 07:03:06
  29. UZ Gent laat blinde vrouw weer zien met de hulp van “bionisch oog”27-03-2018 08:03:05
  30. Eerste Belg met bionisch oog getuigt: “Ik kan weer letters zien. En hopelijk straks ook mijn kleinkinderen”27-03-2018 08:03:37
  31. UZ Gent laat blinde vrouw weer zien met bionisch oog27-03-2018 08:03:10
  32. Audio: Blinden nemen weer waar dankzij ingebouwde chip17-01-2018 09:01:21
  33. ‘Superbril’ laat blinden weer zien10-01-2018 07:01:05
  34. Venlonaar bedenkt mogelijk therapie tegen blindheid23-11-2017 11:11:24
  35. Eerste patiënt met aangeboren blindheid behandeld met RNA therapie22-11-2017 05:11:31
  36. Implantaat geeft weer zicht bij oogziekte18-11-2017 12:11:51
  37. ‘Nieuwe ontwikkelingen om blinden weer te laten zien’12-10-2017 03:10:20
  38. ‘Meer onderzoek nodig om blindheid en slechtziendheid te behandelen’08-10-2017 09:10:41
  39. Blinde muizen zien weer vormen dankzij gentherapie03-10-2017 11:10:54
  40. Gentherapie voor patiënten met X-linked retinitis pigmentosa31-08-2017 02:08:30
  41. 9-jarige Thibaut is 97% blind door gendefect, maar hoopt op revolutionaire therapie12-08-2017 08:08:38
  42. Gentherapie voor erfelijke blindheid werkt18-07-2017 01:07:45
  43. Hoe werkt de eSight bril? Weer zien met speciale bril28-06-2017 07:06:35
  44. Kunstmatige iris reageert op licht, net als menselijke iris27-06-2017 11:06:55
  45. eSight – Zien met elektronische bril23-06-2017 01:06:36
  46. Wist je dat? Blinden…18-06-2017 05:06:02
  47. Slechtziende vrouw ziet kleinkinderen voor het eerst18-06-2017 04:06:39
  48. Slechtziende jongen (8) kan met speciale bril opnieuw normaal zien18-06-2017 04:06:15
  49. Nanodraadjes herstellen gezichtsvermogen18-06-2017 03:06:45
  50. ‘Na alle tegenslagen eindelijk een lichtpuntje’18-06-2017 03:06:40
  51. Nieuwe DNA-techniek herstelt zicht van blinde ratten17-06-2017 01:06:00
  52. Kunstoog laat blinden zwartwitblokjes zien16-06-2017 08:06:04
  53. Dankzij een tand in zijn oog kan blinde John na 16 jaar weer zien15-06-2017 11:06:55
  54. Synthetisch netvlies voor blinden15-06-2017 11:06:06
  55. Verbeterd oplossend vermogen bij netvliesprotheses15-06-2017 11:06:36
  56. Wereldprimeur: UZ-artsen verwijderen klonter uit verstopte netvliesader15-06-2017 11:06:15
  57. CRISPR redt gezichtsvermogen15-06-2017 11:06:25
  58. Start-up wil blindheid bestrijden met gentherapie14-06-2017 08:06:32
  59. Muis ziet beter dankzij stamceltherapie14-06-2017 08:06:09
  60. Stamcellen repareren ooglenzen14-06-2017 08:06:32
  61. Blinde vrouw kan weer zien dankzij stamcellen14-06-2017 08:06:33
  62. eSight bril geeft blinden en slechtzienden hun zicht terug14-06-2017 08:06:56
  63. Futuristische bril laat slechtzienden weer zien14-06-2017 08:06:04
  64. Blinden ‘zien’ dankzij bril die beeld in geluid omzet14-06-2017 08:06:39
  65. Hoe kun je een dove laten horen en een blinde laten zien?14-06-2017 08:06:37
  66. Ik zie ik zie wat jij niet ziet… met mijn bionische oog14-06-2017 08:06:53
  67. Zien met behulp van een hersenimplantaat14-06-2017 08:06:13
  68. In Australië willen ze blinden laten ‘zien’ door een bionisch oog14-06-2017 08:06:14
  69. Dankzij bionisch oog kan Jeroen weer zien: ‘Tranen stroomden over mijn wangen’14-06-2017 08:06:10
  70. Bionisch oog geeft zicht via hersenen14-06-2017 08:06:44
  71. Hoe werkt een bionisch oog?14-06-2017 08:06:03
  72. Blinde vrouw ziet bruiloft dochter met hightech bril14-06-2017 08:06:00
  73. Blinde jongen ziet mama voor het eerst dankzij bril14-06-2017 04:06:16
  74. Baanbrekende technologie: zien met een bionisch oog14-06-2017 02:06:31
  75. € 1,8 miljoen voor ontwikkelen hersenprothese die blinden weer laat zien13-06-2017 04:06:57
  76. Blinde man kan huwelijk herleven dankzij hoogtechnologische bril13-06-2017 02:06:17
  77. Hightech bril geeft blinden zicht terug12-06-2017 04:06:51
  78. Video: Bionische ogen geven weer zicht aan blinden11-06-2017 10:06:07
  79. Topdokter Peter Stalmans gooit hoge ogen: ‘Ik wil mensen weer kunnen laten zien’11-05-2017 08:05:55
  80. Wat is de beste technologie voor een netvliesimplantaat?23-03-2017 10:03:42
  81. Wetenschappers creëren kunstmatig retina-implantaat20-03-2017 03:03:37
  82. Doorbraak stamceltechnologie22-02-2017 02:02:19
  83. Dankzij bionisch oog kan Jeroen weer zien: ‘Tranen stroomden over mijn wangen’22-02-2017 02:02:32
  84. Nieuwe ontwikkelingen bril met oogimplantaat17-08-2016 08:08:17
  85. Blinde muizen kunnen weer zien16-07-2016 10:07:36
  86. Wetenschappers slagen erin blinde muizen opnieuw te laten zien13-07-2016 07:07:34
  87. De wonderen van de neurochirurgie18-06-2016 08:06:59
  88. Blinde vrouw krijgt bij toeval zicht terug06-05-2016 09:05:06
  89. Hoop voor blinde kinderen en jongeren30-03-2016 08:03:42
  90. Jongen genezen van blindheid dankzij transplantatie varkensoog15-03-2016 04:03:52
  91. Bionisch oog helpt blinde mensen met zien24-02-2016 08:02:45
  92. ‘Mijn hersenen waren vergeten wat een theepot was’23-02-2016 09:02:36
  93. Eerste menselijke test met algen-DNA moet blinden weer doen zien22-02-2016 08:02:28
  94. Zes miljoen voor onderzoek naar behandelingen om blindheid te voorkomen13-01-2016 10:01:00
  95. In Australië willen ze blinden laten ‘zien’ door een bionisch oog07-01-2016 02:01:39
  96. Bionisch oog geeft blinden basaal gezichtsvermogen21-12-2015 12:12:38
  97. Bionisch oog geeft zicht via hersenen18-12-2015 08:12:32
  98. Technologie helpt blindheid vermijden14-12-2015 08:12:36
  99. Blinden kunnen ‘zien’ met deze bril14-11-2015 08:11:00
  100. Blinden kunnen zien met de tong19-09-2015 03:09:05
  101. Proeven is zien19-09-2015 03:09:54
  102. Een lolly laat blinden weer zien via tong19-09-2015 03:09:39
  103. Tand laat blinde weer zien19-09-2015 03:09:18
  104. Blinde man kan opnieuw zien dankzij tand19-09-2015 03:09:07
  105. Blinde ziet weer dankzij tand19-09-2015 03:09:53
  106. Brit kan na 12 jaar weer zien dankzij tand19-09-2015 03:09:39
  107. Blinde man kan weer zien dankzij tandimplantatie in oog19-09-2015 03:09:22
  108. Blinden kunnen weer zien na ingreep met stamcellen19-09-2015 03:09:46
  109. Blindheid is niet langer uitzichtloos19-09-2015 03:09:33
  110. Oog uit een schaaltje19-09-2015 03:09:08
  111. Doorbraak in strijd tegen blindheid19-09-2015 02:09:42
  112. Aangeboren blindheid niet altijd blijvend19-09-2015 02:09:25
  113. Gentherapie tegen blindheid bij kinderen19-09-2015 02:09:11
  114. Over DNA, genen, bloemetjes en bijtjes …19-09-2015 02:09:56
  115. Gen geneest zeldzame oogziekte19-09-2015 02:09:37
  116. Grote medische doorbraak voor blinde patiënten19-09-2015 02:09:21
  117. Bijna blinde Brit kan weer zien19-09-2015 02:09:05
  118. Nieuwe therapie doet blinde jongen zien19-09-2015 02:09:50
  119. Dankzij gentherapie kan blinde Yannick weer zien19-09-2015 02:09:35
  120. Bijna blinden kunnen meer zien met nieuwe aanpak19-09-2015 02:09:07
  121. Linda Thys onderging transplantatie van hoornvlies gekweekt uit eigen cellen19-09-2015 02:09:42
  122. “Zo blij dat ik opnieuw kan zien”19-09-2015 02:09:12
  123. Oogprimeur in het UZ Antwerpen19-09-2015 02:09:50
  124. Yannick dook in het bad der zienden19-09-2015 02:09:36
  125. Meisje (2) ziet voor het eerst dankzij stamceltherapie19-09-2015 02:09:14
  126. Oogheelkunde: Vrouwen aan de top19-09-2015 02:09:59
  127. Gentherapie bij ziekte van Leber19-09-2015 02:09:45
  128. Nieuw gen ontdekt dat nachtblindheid veroorzaakt19-09-2015 02:09:31
  129. “Eindelijk kan ik ook tikkertje spelen”19-09-2015 02:09:17
  130. Genenkuur helpt blinde kinderen zien19-09-2015 02:09:57
  131. Kleuters leren zien dankzij gentherapie in VS19-09-2015 02:09:40
  132. Behandeling met stamcellen laat blind oog opnieuw zien19-09-2015 02:09:21
  133. Gen voor erfelijke oogziekte gevonden19-09-2015 02:09:57
  134. Stamcellen genezen blinden19-09-2015 02:09:35
  135. Gendefecten ontdekt die erfelijke blindheid veroorzaken19-09-2015 02:09:28
  136. Wetenschappers kweken oog in lab19-09-2015 02:09:13
  137. Na 55 jaar het licht zien19-09-2015 01:09:25
  138. Het medicijn van één miljoen19-09-2015 01:09:52
  139. Embryonale stamcellen tegen oogziektes veilig19-09-2015 01:09:39
  140. Kapotte transportband veroorzaakt erfelijke blindheid bij pasgeborenen19-09-2015 01:09:25
  141. ‘Erfelijke blindheid behandelbaar’19-09-2015 01:09:11
  142. Gentherapie voor Leber-blindheid19-09-2015 01:09:56
  143. Gentherapie succesvol bij erfelijke blindheid19-09-2015 01:09:41
  144. Vroege behandeling oogziekten voorkomt blindheid19-09-2015 01:09:27
  145. ‘Blinden zien na stamcelwonder’19-09-2015 01:09:10
  146. Visuele handicap mogelijk verleden tijd19-09-2015 01:09:54
  147. Gentherapie voorkomt blindheid19-09-2015 01:09:39
  148. Gentherapie zichtbaar resultaat bij blindheid19-09-2015 01:09:25
  149. Veelbelovende gentherapie19-09-2015 01:09:05
  150. Gekweekte licht opvangende cellen in blinde muizen getransplanteerd19-09-2015 01:09:48
  151. Komt er ooit een oplossing voor blindheid?19-09-2015 01:09:32
  152. Netvliesimplantaat geneest blindheid19-09-2015 12:09:31
  153. Het oog dat alles ziet19-09-2015 12:09:45
  154. Onderzoekers ontwikkelen zonnecellen voor het oog19-09-2015 12:09:30
  155. Vooraanstaande oogartsen behandeld met KAMRA-implantaat19-09-2015 12:09:10
  156. ‘Nanobloem’ moet blinden weer laten zien19-09-2015 12:09:52
  157. Kijken zonder ogen19-09-2015 12:09:26
  158. Onderzoekers implanteren kunstmatig netvlies19-09-2015 12:09:03
  159. Onderzoek naar bioartificiële cornea kan blinden hun gezichtsvermogen teruggeven19-09-2015 12:09:46
  160. Synthetisch hoornvlies geeft slechtzienden zicht terug19-09-2015 12:09:30
  161. Doorbraak in ontwikkeling kunstmatige hoornvliezen19-09-2015 12:09:13
  162. Subsidie voor hoornvlies van visschubben19-09-2015 12:09:58
  163. Oog afstaan: nobel, maar niet verstandig…19-09-2015 12:09:44
  164. Mirakels uit ingebouwde chip19-09-2015 12:09:39
  165. Diamantlaag voor beter kunstnetvlies19-09-2015 12:09:14
  166. Bionische ogen doen blinden weer zien19-09-2015 12:09:55
  167. Bionisch oog als supercamera19-09-2015 12:09:38
  168. Weer een retina-implantaat19-09-2015 12:09:20
  169. Implantaat geeft bejaarden donutzicht19-09-2015 12:09:06
  170. Elektronisch implantaat laat blinden zien19-09-2015 12:09:41
  171. Wetenschappers simuleren bionisch waargenomen beeld19-09-2015 12:09:21
  172. Elektronisch netvlies laat blinde zien19-09-2015 12:09:03
  173. Wetenschappers beginnen tests voor bionisch-oogimplantaat19-09-2015 12:09:46
  174. Kijkend kunstoog nadert met kleine stapjes19-09-2015 12:09:33
  175. ‘Oogprothese geneest blindheid’19-09-2015 12:09:14
  176. Kunstoog verbetert draadloos het zicht van blinden19-09-2015 12:09:01
  177. Oogimplantaat moet zicht bij blinden herstellen19-09-2015 12:09:45
  178. Het bionische oog: de oplossing voor blinden19-09-2015 12:09:30
  179. Second Sight brengt oogimplantaat op de markt19-09-2015 12:09:05
  180. Chip tegen blindheid19-09-2015 12:09:48
  181. Onthuld: prototype voor ‘s werelds eerste bionisch oog19-09-2015 12:09:24
  182. Blindheid te lijf met genen, cellen en implantaten19-09-2015 12:09:11
  183. Ogentroost19-09-2015 12:09:12
  184. Minder slechtzienden door betere oogchirugie19-09-2015 12:09:56
  185. Blindsight – Spectaculair onderzoek van Beatrice de Gelder19-09-2015 12:09:42
  186. Rattenhersenen aan elkaar gekoppeld19-09-2015 12:09:27
  187. Belgisch onderzoek moet blinden weer doen zien19-09-2015 12:09:13
  188. Laat de blinden zien19-09-2015 12:09:00
  189. Minirobotjes injecteren in het oog kan blindheid voorkomen19-09-2015 12:09:46
  190. Slechtziende (70) kan na beroerte alles weer zien19-09-2015 12:09:32
  191. Blinde ziet na 10 jaar huwelijk voor het eerst zijn vrouw19-09-2015 12:09:10
  192. Wereldprimeur: selectie van embryo’s kan19-09-2015 12:09:55
  193. Aanpassing TSPAN12-gen kan blindheid voorkomen19-09-2015 12:09:31
  194. Algen bieden kans op herstel zicht van blinden19-09-2015 12:09:18
  195. Nobelprijs Scheikunde naar Israëliër Shechtman voor ontdekking quasi-kristallen19-09-2015 12:09:05
  196. 3D-tests apen beloftevol voor mensen met visuele handicap19-09-2015 12:09:50
  197. Minder blindheid na epilepsie-operatie dankzij excellente BMT-studente19-09-2015 12:09:31
  198. Video: Fascinerende technologie laat blinden zien via geluid19-09-2015 12:09:14
  199. Wetenschappers laten blinde muizen weer zien19-09-2015 12:09:00
  200. De bionische mens komt eraan19-09-2015 12:09:47

Laatst bijgewerkt op 19 september 2015 – 14:53